Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt cấp tốc thuốc aduhelm (aducanumab) để điều trị bệnh Alzheimer.
Alzheimer là một chứng rối loạn não tiến triển không thể đảo ngược, dần dần phá hủy trí nhớ và các kỹ năng tư duy, và cuối cùng là khả năng thực hiện các công việc đơn giản hàng ngày của người bệnh. Trong khi nguyên nhân cụ thể của bệnh Alzheimer chưa được biết đầy đủ, nhưng nó được đặc trưng bởi những thay đổi trong não – bao gồm các mảng amyloid và các đám rối sợi thần kinh, hoặc tau, dẫn đến mất các tế bào thần kinh và các kết nối của chúng. Những thay đổi này ảnh hưởng đến khả năng ghi nhớ và suy nghĩ của một người.
Các liệu pháp hiện có chỉ điều trị các triệu chứng của bệnh. Aduhelm là phương pháp điều trị mới đầu tiên nhắm vào sinh lý bệnh cơ bản của căn bệnh này. Các nhà nghiên cứu đã đ.ánh giá hiệu quả của aduhelm trong ba nghiên cứu riêng biệt, bao gồm các nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Những bệnh nhân được điều trị đã giảm đáng kể mảng bám amyloid beta (phụ thuộc vào liều lượng và thời gian), trong khi những bệnh nhân ở nhóm đối chứng không có sự thuyên giảm này.
Thông tin kê đơn cho aduhelm bao gồm cảnh báo về các bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), với biểu hiện như sưng tạm thời ở các vùng não (thường khỏi theo thời gian và không gây ra triệu chứng), mặc dù một số người có thể có các triệu chứng như đau đầu, lú lẫn, chóng mặt, thay đổi thị lực hoặc buồn nôn. Một cảnh báo khác cho aduhelm là có nguy cơ xảy ra các phản ứng quá mẫn, bao gồm phù mạch và nổi mày đay.
Thuốc mới có thể giúp điều trị bệnh Alzheimer
Khoảng 7/10 bệnh nhân Alzheimer không còn các mảng bám (dấu hiệu của căn bệnh này), sau khi điều trị bằng một loại thuốc thử nghiệm- donanemab.
Không chỉ mang lại kết quả đột phá này, donanemab còn làm chậm đáng kể sự suy giảm trí não của bệnh nhân. Một thử nghiệm lâm sàng mới đây của các nhà khoa học Đại học Y Indiana cho biết. Kết quả được công bố ngày 13/3 trên Tạp chí Y học New England .
Theo TS Liana Apostolova, đồng tác giả nghiên cứu, donanemab có thể làm tan mảng bám amyloid-beta, một loại protein độc hại tích tụ trong não của những người mắc bệnh Alzheimer.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 bao gồm 257 bệnh nhân, khoảng một nửa trong số đó được tiêm tĩnh mạch donanemab, bốn tuần một lần, trong vòng 1,5 năm; nửa còn lại được dùng giả dược.
Các nhà khoa học nhận thấy, loại thuốc này rất hiệu quả trong việc loại bỏ amyloid ra khỏi não. Vào cuối thử nghiệm, 70% số người tham gia có hàm lượng amyloid cao về cơ bản nằm trong phạm vi amyloid âm tính. Điều này thực sự ấn tượng. TS Apostolova cho biết.
Bệnh Alzheimer còn được đặc trưng bởi sự tích tụ của một loại protein thứ hai gọi là tau, tạo thành các “đám rối” trong mô não của người bệnh. Các nhà khoa học ngày càng nhận ra rằng tau có thể là một tác nhân tích cực trong bệnh Alzheimer. Donanemab không nhắm mục tiêu hoặc điều trị các đám rối protein tau vốn là đặc điểm của bệnh Alzheimer giai đoạn sau, nhưng các nhà nghiên cứu hy vọng bằng cách tác động vào amyloid beta, chúng cũng có thể ngăn chặn sự tích tụ của tau.
Trong thử nghiệm này, hơn một nửa số người tham gia có thể ngừng điều trị vì đã âm tính với amyloid. Thuốc cũng làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer.
Những kết quả này rất đáng khích lệ vì đây là thử nghiệm bệnh Alzheimer giai đoạn 2 đầu tiên cho thấy kết quả tích cực, cần tiếp tục nghiên cứu giai đoạn 3 với thử nghiệm lớn hơn để xác nhận lợi ích cũng như các nguy cơ (tác dụng phụ) có thể xảy ra và các biện pháp phòng ngừa bất lợi khi dùng donanemab.
